Ricerca e Innovazione nella cura della talassemia. Terapia Genica della talassemia Vedi a schermo intero

S. Rivella Ricerca e Innovazione nella cura della talassemia. Terapia Genica della talassemia

Il Video, presentato dal Prof. Stefano Rivella, Cornell Univesity, NY, USA è incentrato su problematiche correlate con la terapia genica della beta-talassemia...

This video, presented by Prof. Stefano Rivella, Cornell Univesity, NY, USA is focused on issues related to gene therapy of beta-thalassemia...

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Il Video, presentato dal Prof. Stefano Rivella, Cornell Univesity, NY, USA è incentrato su problematiche correlate con la terapia genica della beta-talassemia. Questa malattia genetica è causata da mutazioni del gene codificante la globina beta, che comportano assenza o bassa produzione di emoglobina adulta (HbA). La terapia genica si basa sullo sviluppo di vettori lentivirali terapeutici in grado di veicolare il gene “normale” a cellule del sangue del paziente, allo scopo di ripristinare un livello adeguato di HbA. Il successo di questa strategia terapeutica si basa sull’efficienza della correzione accompagnata all’assenza di effetti genotossici.

This video, presented by Prof. Stefano Rivella, Cornell Univesity, NY, USA is focused on issues related to gene therapy of beta-thalassemia. This genetic disease is caused by mutations in the beta-globin gene, leading to the absence or the low production of adult hemoglobin (HbA). Gene therapy is based on the development of therapeutic lentiviral vectors capable of tranferring the "normal" beta-globin gene within the patient's blood cells, in order to restore an adequate level of HbA. The success of this therapeutic strategy is based on the efficiency of correction accompanied by the absence of genotoxic effects.

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